thumb|Erdafinitibin rakenne Erdafitinibi (kauppanimi Balversa) on suun kautta otettava pienimolekyylinen FGFR-estäjä eli täsmäsyöpälääke. Se kuuluu fibroblastikasvutekijäreseptoreiden estäjiin, joita käytetään syöpien hoidossa silloin, kun kasvaimen kasvua ajaa poikkeava FGFR-signalointi.
Erdafitinibin kemiallinen kaava on C25H30N6O2, moolimassa 446,5 g/mol ja CAS-numero 1346242-81-6.
Vaikutusmekanismi Erdafitinibi on niin sanottu pan-FGFR-estäjä, joka salpaa fibroblastikasvutekijäreseptoreiden 1–4 tyrosiinikinaasitoiminnan. Se sitoutuu kinaasidomeenin ATP:n sitoutumiskohtaan ja estää reseptorin fosforylaation, jolloin syöpää edistävä solunsisäinen viestiketju katkeaa.
Käyttöaiheet Erdafitinibi on hyväksytty pitkälle edenneen tai etäpesäkkeisen virtsateiden uroteelisyövän (virtsarakkosyövän) hoitoon silloin, kun kasvaimessa on FGFR2- tai FGFR3-geenin muutos ja tauti on edennyt aiemmasta platinapohjaisesta solunsalpaajahoidosta huolimatta. Hoidon aloittaminen edellyttää kasvaimen geenitestausta sopivan muutoksen toteamiseksi. Yhdysvaltain lääkeviranomainen FDA myönsi lääkkeelle alun perin ehdollisen hyväksynnän vuonna 2019.
Haittavaikutukset Tyypillisiä haittavaikutuksia ovat muille FGFR-estäjille yhteinen hyperfosfatemia eli veren kohonnut fosfaattipitoisuus, silmän verkkokalvon muutokset, suun limakalvon ärsytys sekä iho- ja kynsimuutokset. Hyperfosfatemia on suora seuraus FGFR-signaloinnin estymisestä, ja sitä hallitaan seurannalla, ruokavaliolla ja tarvittaessa fosfaattia laskevilla lääkkeillä.
Lähteet
Loriot, Y. ym. (2019). ”Erdafitinib in Locally Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma.” New England Journal of Medicine 381: 338–348.
Aiheesta muualla
PubChem: Erdafitinib Human Metabolome Database (HMDB): Erdafitinib Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes (KEGG): Erdafitinib Mayo Clinic: Erdafitinib (oral route)
Luokka:Lääkkeet