エリグルスタット（Eliglustat）はグルコシルセラミド合成酵素阻害剤であり、ゴーシェ病の症状改善に用いられる。商品名サデルガ。2014年8月に米国で、2015年2月に欧州で、2015年3月に日本で承認を取得した。

通常、酒石酸塩として用いられ、の働きを阻害して効果を発揮すると考えられている。

効能・効果 ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状）の改善

なお、神経症状に対する効果は期待できない。ゴーシェ病II型およびIII型に対する使用経験はない。

投与に先立ってCYP2D6遺伝子型の確認が必要である。CYP2D6の活性が低い患者については、投与量の減量が必要である。

禁忌 CYP2D6の活性が通常程度である患者で、CYP2D6阻害剤添付文書に挙げられている薬剤はパロキセチン、シナカルセト、テルビナフィン、デュロキセチン、ミラベグロンとCYP3A阻害剤添付文書に挙げられている薬剤はクラリスロマイシン、イトラコナゾール、コビシスタット、インジナビル、リトナビル、テラプレビル、ボリコナゾール、ネルフィナビル、サキナビル、エリスロマイシン、フルコナゾール、アタザナビル、シクロスポリン、アプレピタント、ジルチアゼムを投与中の患者 CYP2D6の活性が低い患者で、CYP3A阻害剤を投与中の患者 CYP2D6の活性が欠損している患者で、CYP3A阻害剤を投与中の患者 QT延長のある患者 抗不整脈薬の内、Ia群またはIII群あるいはベプリジルを投与中の患者 製剤成分に過敏症を有する患者 妊婦または妊娠している可能性のある婦人

副作用 添付文書に記載されている重大な副作用は、失神（1%未満）である。

5%以上の患者に頭痛が発生する。

エリグルスタットの血中濃度が大幅に上昇した場合、QT間隔、PR間隔、QRS間隔の延長のおそれがある。

注

出典